Nei moderni studi clinici, c’è un’enorme pressione per utilizzare marcatori surrogati
al posto di un risultato primario costoso o a lungo termine da rendere più tempestivo
decisioni sull’efficacia del trattamento. Tuttavia, utilizzando un marcatore surrogato per
testare l’effetto del trattamento può essere difficile e controverso. Esistente
i metodi tendono a fare affidamento su metodi completamente parametrici laddove rigidi
vengono fatte ipotesi sulla relazione tra il surrogato e il
risultato, oppure presupporre che il marcatore surrogato sia valido per l'intero studio
popolazione. In questo documento, sviluppiamo un metodo completamente non parametrico per
test efficienti utilizzando informazioni surrogate (ETSI). Il nostro approccio è
specificamente progettato per ambienti in cui è presente eterogeneità nell'utilità
del marcatore surrogato, i.e., il surrogato è valido per determinati pazienti
sottogruppi e non altri. L'ETSI consente la stima dell'effetto del trattamento e
test di ipotesi tramite stima basata sul kernel per un ambiente in cui il
il surrogato viene utilizzato al posto del risultato primario per gli individui per i quali il
il surrogato è valido, e il risultato primario viene intenzionalmente misurato solo
i restanti pazienti. Inoltre, forniamo un quadro per studi futuri
progettare con stime di potenza e dimensione del campione basate sui test proposti
procedura. Dimostriamo le prestazioni dei nostri metodi tramite uno studio di simulazione
e l'applicazione a due distinti studi clinici sull'HIV.

Questo articolo esplora i giri e le loro implicazioni.

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